|
|
Mózg jak nowy
Świat Nauki, Marzec 2007
Czy komórki macierzyste naprawią szkody po udarze? Charles Q. Cho
Już w tym roku mogą się rozpocząć testy kliniczne pierwszej terapii wykorzystującej komórki macierzyste do leczenia zaburzeń spowodowanych udarem mózgu. W grudniu ub.r. amerykańska Food and Drug Administration otrzymała w tej sprawie wniosek angielskiej firmy ReNeuron z Guildford. Komórki macierzyste muszą realizować coraz ambitniejsze zadania.
Udar mózgu pozostawia często trwałe deficyty neurologiczne (porażenia, zaburzenia czucia, pamięci czy wnioskowania), które są głównąą przyczyną niepełnosprawności dorosłych w krajach rozwiniętych. Dotyczą one 25 mln ludzi na całym świecie, a nowych przypadków jest co roku o 7% więcej, głównie z powodu starzenia się społeczeństw. "W zasadzie nie mamy środków do leczenia trwałych następstw udarów. Albo inaczej: to, co mamy, skierowane jest raczej na łagodzenie objawów niż usunięcie przyczyny" - twierdzi Justin Zivin, neurolog z University of California w San Diego.
Duże nadzieje pokładano więc w komórkach macierzystych. Umożliwiają one regenerację tkanek, a wstrzyknięte do mózgu lub krwiobiegu przemieszczają się, jak pokazały wcześniejsze badania na zwierzętach, do zniszczonego obszaru, kierowane najwyraźniej sygnałami wysyłanymi przez uszkodzone komórki. Dzieje się tak zapewne dlatego, że reakcje naprawcze zapoczątkowane przez uszkodzone komórki są podobne do mechanizmów uruchamianych podczas rozwoju embrionalnego, kiedy komórki macierzyste mają kluczowe znaczenie - wyjaśnia John Sinden, współzałożyciel i szef działu naukowego ReNeuronu.
Zastosowanie komórek macierzystych budzi jednak także obawy, przede wszystkim o ich stabilność podczas hodowli w laboratorium. Specjaliści z ReNeuronu twierdzą, że rozwiązali ten problem za pomocą modyfikacji genu c-myc, dzięki czemu potrafią wytworzyć dowolną liczbę stabilnych linii. Białko kodowane przez ten gen stymuluje podziały komórkowe i równocześnie aktywuje mechanizmy (w tym także inne geny) zapobiegające powstaniu szkodliwych zmian chromosomalnych. Uczeni potrafią włączyć i wyłączyć zmodyfikowany genc-myc, manipulując stężeniem odpowiednich związków chemicznych.
ReNeuron uzyskał komórki do stosowania w terapii udaru, wprowadzając spreparowany gen c-myc do komórek tkanki mózgowej ludzkiego płodu otrzymanej z banku komórek ze Stanów Zjednoczonych; 120 wytworzonych neuronalnych linii komórek macierzystych sprawdzono in vitro pod względem stabilności i żywotności, a w badaniach na zwierzętach przetestowano ich zdolność zagnieżdżania się w organizmie biorcy bez wywoływania reakcji odrzucenia przez układ odpornościowy. Dwie linie wypadły zachęcająco. Jedna, ReN001, ma być wykorzystana w terapii udarów, druga zaś, ReN005, jest badana pod kątem wykorzystania w terapii choroby Huntingtona.
W testach na szczurach zastosowanie komórek ReN001 spowodowało znaczącą poprawę funkcji czuciowych i ruchowych zwierząt po udarze mózgu. Jak wyjaśnia Sinden, jest mało prawdopodobne, aby komórki macierzyste zastąpiły olbrzymią liczbę komórek utraconych w następstwie udaru. Są raczej źródłem substancji chemicznych, które aktywują wewnętrzne mechanizmy naprawcze ustroju, prowadzące do powstania w mózgu nowych naczyń krwionośnych i komórek.
Jeśli FDA zaaprobuje projekt prób klinicznych I fazy w celu zbadania bezpieczeństwa i wstępnego określenia efektywności terapii, lekarze z University of Pittsburgh przetestują ją na 10 pacjentach, którzy przebyli niedokrwienny udar mózgu, najbardziej powszechną postać będącą skutkiem zaczopowania naczyń krwionośnych skrzeplinami. Przez mały otwór w czaszce badacze wprowadzą bezpośrednio do mózgu 10-20 mln komórek, po czym pacjenci będą monitorowani przez 24 miesiące. Do testów potrzeba więc bardzo dużo komórek. Aby zwiększyć ich produkcję, ReNeuron podjął współpracę z firmą BioReliance z Glasgow.
Obecnie, jak szacuje Sinden, jest w posiadaniu około miliona dawek ReN001. Wcześniej prowadzono już kliniczne próby wykorzystania komórek macierzystych w terapii pacjentów po udarze mózgu. Używano wówczas komórek pochodzących z ludzkich guzów nowotworowych lub tkanki mózgowej świńskich płodów. Komórki płodowe firmy ReNeuron "są bardziej podobne do neuronów [zdrowych] ludzi niż jakiekolwiek stosowane wcześniej, mogą więc być bardziej efektywne" - mówi Zivin. "Metoda wytwarzania tych komórek jest ambitna i dobrze przemyślana" - dodaje neurolog Sean Savitz z Harvard Medical School. Zauważa jednak, że gen c-myc jest związany nie tylko z komórkami macierzystymi i rozwojem, ale również z rakiem. "Nie twierdzę, że wykorzystanie komórek macierzystych w terapii doprowadzi do powstania guzów nowotworowych - mówi - ale nadal trzeba prowadzić badania, by przekonać środowisko naukowe, że nie zaczną dzielić się w niekontrolowany sposób tak jak rakowe".
Trudna walka z Chorobą Battena
Trwają już próby kliniczne oceniające przydatność komórek macierzystych m.in. w terapii uszkodzeń kości, choroby niedokrwiennej serca oraz w zapobieganiu powikłaniom po transplantacji narządów. Ale w 2006 tylko jedna firma, StemCells z Palo Alto w Kalifornii, testowała klinicznie komórkową terapię ośrodkowego układu nerwowego. W fazie I prób komórki macierzyste wstrzyknięto sześciorgu dzieciom cierpiącym na chorobę Battena - rzadkie schorzenie neurodegeneracyjne prowadzące do śmierci. Rodzice pierwszego z małych pacjentów poinformowali w grudniu ub.r., że ich dziecko nieco lepiej mówi i nie ma napadów drgawkowych. Jednak pełna ocena efektów terapii może trwać miesiące, a nawet lata.
|
W skrócie...
-
Dlaczego warto współpracować z Novum?
Poniżej przedstawiamy kilka powodów dlaczego warto współpracować z Novum: ...
-
Dlaczego warto zdeponować krew pępowinową?
Ponieważ daje to pewność, że komórki macierzyste mogą być użyte do celów terapeutycznych w każdej chwili, bez konieczności szukania dawców...
-
Jak pobiera się krew pępowinową?
Po narodzinach dziecka pępowina zostaje zaciśnięta i przecięta. Przed urodzeniem łożyska, krew pępowinowa pobierana jest przez...
-
Kto powinien skorzystać z oferty Banku?
Z oferty Banku powinien skorzystać każdy, kto chce zapewnić swojemu dziecku lub wnukowi dostęp do zasobów leczniczych.
|