Postęp nauk medycznych przyczynił się do opracowania standardowych metod leczenia wielu chorób, w których wykorzystywane są komórki macierzyste pochodzące z krwi pępowinowej. Z roku na rok lista tych chorób wydłuża się. Dzieje się tak dzięki możliwości przekształcania się komórek macierzystych w elementy krwi oraz układu immunologicznego, co pozwala na ich odbudowę.
Przy użyciu komórek macierzystych można skutecznie leczyć chłoniaki, białaczki i inne choroby nowotworowe. Komórki te wykorzystywane są również w transplantologii po leczeniu z wykorzystaniem chemioterapii i radioterapii, kiedy dochodzi do zniszczenia komórek nowotworowych i zdrowych komórek macierzystych występujących w szpiku. Stosuje się wówczas przeszczepianie komórek autologicznych lub allogenicznych (w zależności od rozpoznania choroby podstawowej oraz dostępności dawcy) aby odtworzyć układ krwiotwórczy i zregenerować układ odpornościowy pacjenta.
Ostatnie odkrycia sugerują ogromny przełom, jakim będzie wykorzystanie tzw. komórki macierzystej mezenchymatycznej, z której można wyhodować w warunkach laboratoryjnych komórki potomne, typowe dla różnych tkanek (kość, chrząstka, mięsień, tkanka nerwowa bądź podścielisko szpiku). Obecnie prowadzone są badania, a w niektórych przypadkach pierwsze zastosowania kliniczne, nad użyciem tych komórek w procesach regeneracyjnych m.in. w terapii odbudowy blizn pozawałowych, leczeniu choroby Alzheimera, Parkinsona, udaru mózgu, stwardnienia rozsianego czy choćby cukrzycy. Naukowcy nie mają wątpliwości, że wykorzystywanie komórek macierzystych w przyszłości będzie coraz szersze i przełomowe.