Dorota Romanowska, dr Anthony L. Komaroff, prof. George Q. Daley, Claudia Kalb

Terapia genowa, komórki macierzyste, pastylka na wszelkie uzależnienia i coraz doskonalsze antybiotyki zapowiadają przełom w walce z wieloma nieuleczalnymi dziś chorobami. Pierwszy krok już został zrobiony. Koreańskim naukowcom udało się postawić na nogi sparaliżowaną 19 lat temu w wyniku wypadku kobietę. W tym odcinku cyklu Trendy zastanawiamy się, czy medycynę czeka kolejna rewolucja.

W czym dziecko z cukrzycą typu 1 przypomina 37-letnią sparaliżowaną ofiarę wypadku samochodowego, 60-letnią pacjentkę po zawale serca lub 80-letniego chorego na alzheimera? Choć zewnętrznie stan zdrowia tych osób jest zupełnie inny, łączy je wspólna przypadłość. Wszystkie straciły jeden typ wyspecjalizowanych komórek, których organizm sam nie jest w stanie zastąpić nowymi. Zanik komórek jest pierwotną przyczyną wielu poważnych schorzeń - od choroby Alzheimera po niewydolność mięśnia sercowego. I choć leczenie przeważnie łagodzi objawy, rzadko usuwa przyczynę choroby.

Dlatego właśnie uczeni tak bardzo liczą na potencjał komórek macierzystych, czyli takich, które mogą dać początek wszystkim możliwym tkankom. Hodowane i wykorzystywane w odpowiedni sposób mogłyby uzupełnić niedobór dowolnych komórek w chorym organizmie. To oznaczałoby prawdziwy przełom w medycynie - porównywalny z wynalezieniem antybiotyków.

Tyle teoria. Przed uczonymi stoi teraz wyzwanie: muszą nauczyć się sterować rozwojem komórek macierzystych. Toczą też zażarte spory, jaki ich typ - pobrane z krwi pępowinowej czy z wyhodowanych zarodków - byłby do tego najlepszy. Do rywalizacji przystąpiły zespoły uczonych ze wszystkich krajów, także z Polski, gdzie lekarze próbują leczyć serce uszkodzone po zawale. Prawdopodobnie jednak główna batalia rozegra się między badaczami ze Stanów Zjednoczonych i Korei.

Ci ostatni zdobyli właśnie kolejny punkt. Pod koniec listopada poinformowali, że udało im się naprawić uszkodzony rdzeń kręgowy. Zabiegowi poddano 37-letnią Hwang Mi-Soon, od 19 lat przykutą do łóżka i wózka inwalidzkiego. W 1985 roku kobieta miała wypadek samochodowy, podczas którego został uszkodzony jej kręgosłup. Teraz znowu zaczęła chodzić. - To dla mnie cud. Nigdy nie marzyłam, że jeszcze kiedykolwiek w życiu skorzystam z moich nóg - powiedziała uradowana Hwang Mi-Soon. Opiekujący się nią lekarze także nie kryli radości. - Sami byliśmy zaskoczeni tak szybkimi efektami zastosowanej przez nas terapii - mówił prof. Song Chang-hun z Uniwersytetu Chosun w mieście Gwangju w Korei Południowej.

To cudowne ozdrowienie kobieta zawdzięcza komórkom macierzystym uzyskanym z krwi pępowinowej wszczepionym do uszkodzonej części rdzenia kręgowego. Już po dwóch tygodniach chora mogła poruszać biodrem, a po 25 dniach zaczęła stawiać pierwsze kroki. Na konferencji prasowej podpierała się metalowym chodzikiem.
Nowatorskiego zabiegu dokonali poza prof. Chang-hun jeszcze dwaj inni specjaliści: prof. Kang Kyung-sun z Narodowego Uniwersytetu w Seulu i Han Hoon z Seulskiego Banku Krwi Pępowinowej. Na razie jednak ich praca budzi wśród uczonych wiele kontrowersji. Dr Robin Lovell-Badge z National Institute of Medical Research w Londynie zwraca uwagę, że mogło dojść jedynie do przypadkowego ozdrowienia. - Możliwe, że kłopoty Hwang Mi-Soon z poruszaniem się były spowodowane raczej stanem zapalnym, do którego doszło wokół nerwów, niż bezpośrednim uszkodzeniem rdzenia. Zabieg, choć bardzo pomocny, jedynie zmniejszył stan zapalny - spekuluje dr Lovell-Badge.
Która ze stron ma rację, dowiemy się najpóźniej za pół roku, kiedy koreańscy uczeni przedstawią wyniki swoich prac środowisku naukowemu. Na razie przygotowują się do przeprowadzenia podobnego zabiegu u czterech kolejnych pacjentów. Wszyscy wierzą, że będą chodzili.

To nie jedyne fascynujące doniesienie naukowe, jakie dotarło do nas ostatnio z dalekiej Azji. W lutym tego roku innej grupie uczonych z Narodowego Uniwersytetu w Seulu udało się sklonować ludzkie zarodki, o czym poinformował "Science". Pobrane z nich komórki macierzyste, zwane zarodkowymi, staną się cennym źródłem tkanek i organów dla ludzi cierpiących np. na cukrzycę i parkinsona. Na razie dowiedziono tego w badaniach na zwierzętach. W organizmie myszy, której je wszczepiono, uzyskano najróżniejsze komórki: oka, nerwów, kości, mięśni.

Oznacza to, że można wyhodować organy zastępcze dla chorych osób, które potrzebują ich na wymianę. Na tym właśnie skupią się teraz naukowcy. Co najważniejsze, te tkanki i organy nie zostaną odrzucone przez organizm biorcy, jak to się może zdarzyć podczas przeszczepów. Będą przecież hodowane z komórek macierzystych pobranych z embrionów, które mają być genetyczną kopią biorcy. Nie będzie między nimi bariery immunologicznej.

Na wieść o sukcesie koreańskich uczonych Michael West z amerykańskiej firmy Advanced Cell Technology, która prawie cztery lata temu doniosła o sklonowaniu ludzkiego zarodka do stadium sześciu komórek, powiedział krótko: "Ta praca powinna być zrobiona w Stanach Zjednoczonych i tutaj opublikowana". I chodziło mu nie tylko o prestiż. Dawny współpracownik Westa, Jose Cibelli, z którym próbowali klonować ludzkie zarodki, jest współautorem badań naukowców z Seulu. Porzucił Stany, bo przez wiele lat badania nad ludzkimi embrionami były tam niedoinwestowane. Ale wkrótce to się zmieni.

Miesiąc temu mieszkańcy Kalifornii opowiedzieli się bowiem w referendum za dofinansowaniem z budżetu stanowego prac nad wykorzystaniem komórek macierzystych. Uczeni dostaną na ten cel 3 mld dolarów. Kalifornia ma więc szansę stać się mekką dla naukowców z tej branży. Nawet w stanach, w których nie popłynie rzeka pieniędzy z budżetu, wielu ma nadzieję stworzyć sprzyjające warunki dla tego typu eksperymentów. W ubiegłym miesiącu gubernator stanu Wisconsin ogłosił, że przeznaczy fundusze stanowe i prywatne na budowę Institute for Discovery, gdzie mają być prowadzone badania m.in. nad komórkami macierzystymi. Jeśli naukowcy dostaną pieniądze, będą mogli wreszcie obserwować na własne oczy, jak geny uruchamiają chorobę, zamiast spekulować na temat mechanizmów, które zaszły w organizmie ludzi chorych. A pytań mają tysiące.
W każdej komórce organizmu człowieka znajduje się ten sam zestaw 25 000 genów, lecz w różnych typach komórek aktywne są inne geny. To właśnie aktywność genów odróżnia komórkę serca od komórki mózgu czy nerki. Komórki macierzyste pięciodniowego płodu mogą rozwinąć się w dowolny wyspecjalizowany typ komórek. Jednak ten potencjał nie jest wieczny. Kiedy tylko do komórki macierzystej dotrze odpowiedni sygnał z otoczenia, jedne geny się włączają, a inne wyciszają i komórka zaczyna się specjalizować. Wtedy nie może już zmienić swojego przeznaczenia i przeważnie nie jest w stanie się rozmnażać. Dlatego też ataki serca czy urazy mózgu są tak wyniszczające. Uszkodzony organ jest bezsilny, bo sam nie potrafi się naprawić.

Terapia za pomocą komórek macierzystych może to zmienić, ale uczeni muszą najpierw lepiej poznać sposób rozwoju i specjalizacji komórek. Załóżmy, że chcemy wyhodować z komórki macierzystej neuron produkujący dopaminę, której brakuje w mózgu chorych na parkinsona. Które z 25 000 genów powinniśmy uaktywnić? A które uśpić? I jak to zrobić? Zadanie wydaje się przytłaczające, ale postęp nauki w tej dziedzinie jest błyskawiczny. Skoro już teraz umiemy wykorzystać komórki macierzyste do leczenia parkinsona, cukrzycy i urazów kręgosłupa u myszy, wkrótce taka terapia powinna być skuteczna także u ludzi.

Uczeni toczą też spór, którego typu komórki macierzyste byłyby najbardziej przydatne w leczeniu chorych. Większość opowiada się za pochodzącymi z ludzkich zarodków, bo tylko te mogą przekształcić się we wszelkiego rodzaju komórki budujące nasze ciało. Można je uzyskać metodą zwaną terapeutycznym klonowaniem, która mogłaby w przyszłości zapewnić każdemu człowiekowi osobiste źródło zarodkowych komórek macierzystych.

Jak to działa? Lekarze pobierają komórkę jajową z jajników kobiety, usuwają z niej jądro i na to miejsce wszczepiają jądro jednej z twoich komórek. Jajeczko, które teraz ma twoje geny, zaczyna się dzielić i po kilkunastu dniach staje się 200-komórkową blastocystą. Następnie komórki pobrane z blastocysty są namnażane w laboratorium. Posłużą one do odbudowy twoich tkanek. I w odróżnieniu od komórek macierzystych pochodzących od płodów z klinik niepłodności, nigdy nie zostaną odrzucone przez twój układ odpornościowy. Właśnie taką technikę zastosowali uczeni koreańscy.

Coraz większe nadzieje budzi też inny sposób: uzyskiwanie komórek macierzystych z krwi pępowinowej. Zdaniem prof. Chang-hun, który uzdrowił sparaliżowaną kobietę, budzi ona mniejsze kontrowersje natury etycznej niż metoda oparta na komórkach zarodkowych. Ale ma też zalety praktyczne. Komórki zarodkowe mogą np. podczas rozwoju przekształcić się w nowotwór, w przypadku komórek z krwi pępowinowej to ryzyko jest dużo mniejsze. I wreszcie kolejna zaleta krwi pępowinowej - takie komórki mogą doskonale dopasować się do organizmu pacjenta bez ryzyka, że zostaną zniszczone przez układ odpornościowy.

Te przewagi potwierdza już życie. W ubiegłym tygodniu "New England Journal of Medicine" doniósł, że komórki macierzyste z krwi pępowinowej doskonale nadają się do terapii białaczki. Do takiego wniosku doszli naukowcy z University Hospital w Cleveland po przeanalizowaniu efektów leczenia 500 chorych na ten typ nowotworu.
Oczywiście żadna z tych metod nie zrewolucjonizuje medycyny ani w tym, ani w przyszłym roku. Jednak wzrasta tempo odkryć w tej dziedzinie. Ostra rywalizacja między uczonymi już się zaczęła. Terapia za pomocą komórek macierzystych nie jest utopijną fantazją, ale rewolucją, która nastąpi. I to wkrótce.